À l’échelle européenne, 4 procédures permettent d’obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM). La procédure centralisée autorise certains médicaments à être commercialisés dans tous les États membres grâce à une décision unique. La procéduredécentralisée concerne les médicaments encore non autorisés dans l’UE et permet d’obtenir une AMM simultanée dans plusieurs pays via un État de référence. La procédure dereconnaissancemutuelle permet d’étendre une AMM nationale déjà accordée à d’autres États membres. Enfin, la procédure nationale s’applique lorsque la commercialisation du médicament est envisagée dans un seul pays, l’autorisation étant alors délivrée par l’autorité nationale compétente.
L’AMM est accordée après une évaluation rigoureuse du médicament, menée soit par la Commission européenne (dans le cadre de la procédure centralisée), soit par l’autorité compétente de l’État membre concerné, comme l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) en France.
L’examen repose sur plusieurs critères, notamment :
- L’efficacité du médicament, évaluée en fonction de ses indications thérapeutiques, du profil des patients et du schéma posologique recommandé.
- Les effets indésirables potentiels, identifiés à partir des essais cliniques et précliniques.
- La qualité pharmaceutique, qui prend en compte la composition, les méthodes de fabrication et les contrôles effectués sur le produit.
Une fois délivrée, l’AMM encadre strictement l’usage du médicament, en définissant ses indications, contre-indications et précautions d’emploi.
Toute prescription non conforme à ces recommandations constitue un usage hors AMM. Dans ce cas, le médecin doit le préciser sur l’ordonnance et indiquer que cette prescription ne donne pas droit à un remboursement par l’Assurance Maladie. Ce dispositif garantit la transparence des prescriptions hors AMM tout en laissant au praticien la possibilité d’adapter le traitement en l’absence d’alternative thérapeutique.